Что такое орфанные препараты

Орфанные препараты — новая категория на фармрынке

Роза Ягудина о росте количества орфанных препаратов и их роли в лечении пациентов

Нередкие редкие (орфанные) заболевания

Редкие болезни известных людей

Примеры списка орфанных заболеваний

Почему так ­дорого?

Материалы об орфанных препаратах и заболеваниях:

Системные васкулиты как пример редких, орфанных заболеваний

Первичные системные васкулиты — редкие (орфанные) заболевания, и врачи, работающие в обычных лечебных учреждениях, а не в специализированных центрах, просто не могут накопить необходимого опыта в распознавании и лечении этих болезней.

Новые открытия и актуальные проблемы в мире лекарств

Сегодня орфанным препаратам стали уделять повышенное внимание. Появились препараты для лечения таких редких болезней, как мукополисахаридоз II типа, болезнь Ниманна-Пика и так далее.

Оригинальные лекарственные препараты и дженерики

В «лекарственном портфеле» многих инновационных компаний присутствуют орфанные препараты, которые окупаются долго и не приносят большой прибыли. Их разработка и производство являются следствием осознания ответственности перед каждым пациентом в отдельности.

Нашли ошибку? Выделите текст и нажмите Ctrl+Enter.

Редакция не несет ответственности за информацию, размещенную в рекламных материалах. Мнение редакции может не совпадать с мнением наших авторов. Все материалы, опубликованные в журнале, охраняются законом «Об авторском праве». Любое воспроизведение статей, перепечатка либо ссылка на них допускаются исключительно с письменного согласия редакции.

Источник

Что такое орфанные препараты

ОРФАННЫЕ ПРЕПАРАТЫ — НОВАЯ КАТЕГОРИЯ НА ФАРМРЫНКЕ

Роза Ягудина о росте количества орфанных препаратов и их

роли в лечении пациентов

Роза Исмаиловна Ягудина, доктор фармацевтических наук, профессор, зав. кафедрой организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики, зав. лабораторией фармакоэкономических исследований Первого МГМУ им. И. М. Сеченова (Москва), главный редактор журналов «Фармакоэкономика» и «Современная организация лекарственного ­обеспечения».

Нередкие редкие заболевания

Орфанные препараты используются для лечения редких (орфанных, «сиротских») заболеваний. Казалось бы, если заболевание редкое, то встретить его в популяции пациентов очень сложно. Это действительно так, но парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.

Почему именно сейчас, в последние одно-два десятилетия, эти заболевания привлекают особое внимание общественности и науки? Дело в том, что только в конце XX века появились первые лекарственные препараты для лечения орфанных заболеваний и, соответственно, появилась возможность полностью или частично вылечить пациентов, которым раньше медицина была практически бессильна помочь. Фармацевтическая наука не стоит на месте — ежегодно выпускаются всё новые орфанные препараты. Например, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в период с 2000 по 2002 год утвердило статус официального орфанного препарата у 208 лекарственных средств, а в период с 2006 по 2008 год такой статус получило в два раза больше препаратов — 425 лекарственных средств. Год от года количество новых орфанных препаратов растет чуть ли не в геометрической ­прогрессии.

Уже сегодня некоторые орфанные препараты имеются в российских аптеках. Большое количество орфанных препаратов используются в медицинской практике в нашей стране. И это количество будет постоянно расти. В связи с этим понимание специфики орфанных лекарств становится обязательным компонентом в работе современного фармацевтического специалиста.

Редкие болезни известных людей

Известно, что редкое заболевание, приведшее к патологическим нарушениям сразу во многих органах и системах организма, было в анамнезе у немецкого композитора Людвига ван Бетховена, однако точный диагноз до сих пор не ­установлен.

Французский художник Анри де Тулуз-Лотрек страдал редким заболеванием — несовершенным остеогенезом, или болезнью ломких костей, передающимся генетически. К появлению детей с генетическими заболеваниями часто приводят близкородственные браки. Родители художника были двоюродными братом и ­сестрой.

Джон Кеннеди, тридцать пятый президент США, страдал болезнью Аддисона. Это редкое эндокринное заболевание, в результате которого надпочечники теряют способность производить достаточное количество гормонов, прежде всего ­кортизола.

Царевич Алексей Романов, сын Николая II, страдал гемофилией, наследственным заболеванием, которое приводит к замедлению процесса свертывания крови, заболеваниям суставов и инвалидизации. Заболевание передается по женской линии, его носительницей была мать Алексея Романова — Александра Федоровна, внучка английской королевы Виктории, передавшей ген гемофилии сразу нескольким своим потомкам — сыну, некоторым внукам и ­правнукам.

Что такое «орфанный»: разные взгляды

Впервые термин «орфанные болезни» (редкие заболевания, «болезни-сироты») появился в 1983 г. в США при принятии закона об орфанных болезнях. В большинстве случаев редкие заболевания — это хронические болезни, требующие сложного и дорогостоящего лечения. Зачастую эти заболевания приводят к той или иной степени инвалидизации пациента, снижают качество жизни и ее ­продолжительность.

На сегодняшний день понятие орфанных заболеваний закреплено законодательно во многих странах, однако везде в него вкладывается несколько разный смысл. Дело в том, что одна и та же болезнь может быть крайне редкой в одной части мира, но при этом часто встречаться в других регионах. Например, болезнь Гоше для большинства этнических групп является редким заболеванием (1 случай на 50 тысяч новорожденных), однако значительно чаще встречается среди ашкеназских ­евреев.

В США к орфанным заболеваниям относят болезни, затрагивающие менее 200 тысяч людей в США (это примерно 1 человек из 1500). В Евросоюзе к редким заболеваниям относят болезни с распространенностью не более 5 случаев на 10 тысяч человек, в Японии — 1 человек на 50 тысяч, в Австралии — 1 человек менее чем на 2000 жителей ­страны.

Как же понимается орфанное заболевание в России? Впервые в российском законодательстве определение этого понятия было дано в 2011 году в Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации». В этом документе редкие (орфанные) заболевания определяются как заболевания, имеющие распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения (или 1 случай на 10 тысяч). По разным оценкам, в России насчитывается от 300 тысяч до 5 миллионов человек, страдающих редкими болезнями. Отсутствие более точной статистики связано с тем, что само понятие орфанного заболевания введено совсем ­недавно.

Кроме того, в 2012 году Правительством РФ был утвержден перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, представленный 24 нозологиями и размещенный в открытом доступе на официальном интернет-портале правовой информации (pravo.gov.ru). Также были утверждены правила ведения Федерального регистра лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, обозначенными в ­перечне.

Примеры орфанных заболеваний

Мукополисахаридоз — одна из групп тяжелых наследственных заболеваний обмена веществ. Ежегодно в России в среднем рождается до 10–17 детей с различными типами ­мукополисахаридоза.

Гемофилия — наследственное заболевание, которое характеризуется недостатком факторов свертывания крови, что приводит к замедленному ее свертыванию и удлинению времени кровотечения. В России зарегистрировано 8 тысяч больных гемофилией. Раньше все больные гемофилией уже к 15 годам становились ­инвалидами.

Болезнь Гоше — наследственное заболевание, развивающееся в результате недостатка фермента глюкоцереброзидазы, приводящего к избыточному накоплению липидов в костном мозге, печени, селезенке. Распространенность — 1 случай на 50 тыс. новорожденных. Болезнь имеет национальную доминанту, «отдавая предпочтение» ашкеназским ­евреям.

Болезнь Фабри — наследственная лизосомальная болезнь накопления (дефицит фермента α-галактозидазы), приводящая к инфаркту миокарда, хронической почечной недостаточности и, возможно, к летальному исходу. Мировая распространенность — 1 случай на 5–10 тыс. ­человек. Фенилкетонурия (дефицит гидроксилазы) — заболевание, связанное с нарушением обмена аминокислот и приводящее к поражению центральной нервной системы. Чаще встречается в северных европейских странах — частота 1:10 тыс., в Ирландии отмечается с частотой 1:4560, в России — 1:8–10 тыс., почти не встречается у представителей негроидной ­расы.

Синдром Элерса — Данлоса — группа заболеваний соединительной ткани с поражением кожи и суставов. Популяционная частота — 1:100 ­тысяч.

Синдром Ретта — психоневрологическое наследственное заболевание, встречается почти исключительно у девочек с частотой 1:10–1:15 тысяч. Следующая по частоте после синдрома Дауна специфическая причина тяжелой умственной отсталости у ­девочек.

«Сиротские» лекарственные средства

Понятие орфанного («сиротского») препарата пока отсутствует в российском законодательстве. Однако, вероятнее всего, будет вскоре официально утверждено. На сегодняшний день уже разработаны поправки в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств», включающие в том числе такое определение: «Орфанные лекарственные препараты — лекарственные препараты, предназначенные для патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний» (ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» и в статью 333.32.1. части второй Налогового кодекса Российской ­Федерации»).

Одна из главных проблем при лечении редких заболеваний — высокая стоимость орфанных препаратов. Лекарственное средство для пациента с орфанным заболеванием стоит от 100 тысяч до 1 миллиона рублей в месяц, а стоимость годового курса лечения составляет уже миллионы и десятки миллионов рублей. Например, стоимость лечения одного пациента с болезнью Гоше препаратом церезим составляет 200 тысяч долларов США в год на одного ребенка и 600 тысяч долларов США — на одного ­взрослого.

Препарат Soliris (eculizumab) — это одно из самых дорогостоящих лекарственных средств в мире, которое используется для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Это редкая форма гемолитической анемии, встречающаяся в одном случае на 500 000 здоровых людей. В настоящее время Soliris уже одобрен для применения в США, Канаде, Евросоюзе, Корее, ­Австралии.

Для сравнения, стоимость годового курса лечения «несиротскими» дорогостоящими лекарственными средствами в десятки раз ниже. Например, годовой курс лечения препаратом Lipitor (аторвастатин) в США составляет 1500 долларов США (это гиполипидемическое ­средство).

Почему так ­дорого?

Большинство орфанных препаратов создаются на основе дорогостоящих биотехнологий, включающих разработку моноклональных антител, рекомбинантных белков и других сложных в производстве веществ. Для создания инновационного лекарственного средства в среднем требуется около 10 лет работы и около 1 миллиарда долларов инвестиций. Если инновационный препарат разрабатывается для лечения массового заболевания и будет потребляться в больших объемах, то затраты на его производство окупятся. Но в случае с орфанными препаратами все иначе — пациентов во всем мире очень мало, поэтому объем продаж будет очень небольшим, а стоимость каждой упаковки, соответственно, значительно возрастет.

Помимо высокой стоимости производства есть и другие сложности в производстве орфанных препаратов. В первую очередь это сложности с проведением клинических испытаний, поскольку пациенты с тем или иным редким заболеванием могут вообще не проживать в том или ином регионе и быть разбросанными по всему миру. Кроме того, популяция таких пациентов будет очень неоднородной (по возрасту, полу, сопутствующим заболеваниям и другим признакам) по сравнению с носителями других, более массовых заболеваний, что также затрудняет производство подходящего для большей части популяции пациентов лекарственного ­средства.

Некоторые производители не видят для себя коммерческой выгоды в выпуске орфанных лекарственных препаратов. Тем не менее с каждым годом их появляется на международном рынке всё больше. Это не в последнюю очередь связано с тем, что производство таких препаратов в некоторых странах поддерживается льготами со стороны государства. Например, в США предусмотрены налоговые льготы производителям орфанных препаратов. Кроме того, в США, Японии и странах Евросоюза производителям орфанных препаратов предоставляются особые условия вывода препарата на рынок с учетом его медицинских показаний — в течение 10 (Евросоюз), 7 (США) и 5 (Япония) лет после вывода препарата на рынок по этому показанию больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Такие особые условия введены в связи с тем, что разработка орфанных препаратов занимает больше (до 15 лет) времени, чем разработка других лекарственных средств, в связи с длительным по времени набором пациентов в клинические ­испытания.

Как решаются проблемы пациентов

Пациенты, страдающие тем или иным редким заболеванием, нуждаются в пожизненном обеспечении соответствующим дорогостоящим препаратом. Иначе в большинстве случаев болезнь быстро прогрессирует и приводит к летальному исходу. Самостоятельно оплачивать многомиллионные закупки препарата абсолютное большинство пациентов не в состоянии, поэтому в развитых странах предусмотрено финансирование лечения орфанных заболеваний. Такие программы существуют во Франции, Великобритании, Канаде, Австралии, Японии и других странах. Финансирование лечения орфанных заболеваний — очень высокозатратная статья в государственном бюджете, поскольку затраты на препараты для нескольких больных орфанным заболеванием могут превышать затраты на финансирование сразу целой популяции больных с более распространенной болезнью, например, онкологическими заболеваниями. Однако по этой причине нельзя отличать одних пациентов от других — пациенты с орфанными болезнями не виноваты в том, что их заболевания относятся к числу редких. И если для лечения пациента существует лекарство, то больного нужно ­спасать.

В России в этом направлении также сделаны очень важные шаги. В частности, на сегодняшний день в стране действует программа «7 нозологий», по которой выделяются средства на приобретение лекарств для пациентов, страдающих одним из семи заболеваний, требующих дорогостоящего лечения. Из этих семи нозологий четыре относятся к числу редких болезней: гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь ­Гоше.

Программа «7 нозологий» показала себя как успешный пример достижения хороших результатов при лечении больных редкими заболеваниями. Например, кардинально улучшилась жизнь пациентов, страдающих гемофилией. Если раньше болезнь приводила к их инвалидизации, переломам, они были ограничены с точки зрения трудоспособности и имели очень низкое качество жизни, то теперь гемофилия, за счет получения пациентами современных препаратов, лечится очень эффективно и пациенты не только ведут полноценный образ жизни, но некоторые даже покоряют горные ­вершины.

Огромное значение в финансировании лечения больных орфанными заболеваниями во всем мире и в том числе в России имеют благотворительные и пациентские организации, в рамках которых объединяются сами больные с тем или иным редким заболеванием. С 2008 года последний день февраля объявлен днем редких заболеваний, что подчеркивает общественную значимость проблемы лечения этих ­болезней.

Некоторые общественные некоммерческие организации и благотворительные фонды, оказывающие помощь больным орфанными заболеваниями

С развитием медицины диагностируется всё большее количество орфанных заболеваний. А вслед за диагностикой приходит разработка лекарственных препаратов для их лечения. Первые пациенты, получающие доступ к тому или иному орфанному препарату, нередко делают это за счет благотворительных организаций и волонтеров, которые с разрешения Минздрава покупают нужный препарат за рубежом, а затем ввозят его в Россию. Однако с течением времени, всё больше орфанных препаратов получают доступ на российский рынок и всё большее количество пациентов за счет благотворительных организаций и государственного финансирования имеют возможность лечиться этими препаратами. Сегодня некоторые орфанные препараты можно получить по рецепту в аптеке. А в будущем количество таких препаратов, в аптеке, несомненно, будет увеличиваться. Это значит, сотрудникам аптек предстоит работать с совершенно особой категорией лекарственных средств — препаратов, которые применяются пожизненно, стоят очень дорого и дарят возможность выздоровления тяжело больным ­­людям.

В рамках одной статьи, безусловно, невозможно раскрыть все аспекты такой сложной и социально значимой проблемы, как орфанные болезни и лекарства. Мы готовим к печати специализированную монографию «Редкие заболевания. Орфанные лекарственные средства», которая будет целиком посвящена этой проблеме. Надеемся, что она выйдет в свет в 2014 ­г.

Источник

Сирота казенная

РЕДКОСТНЫЙ ГЕН

На сегодняшний день, по данным The European Organisation for Rare Diseases, в мире насчитыва­ется 6–8 тысяч орфанных заболеваний. Порядка 80% этих патологий считаются генетическими, первые симптомы могут проявляться уже при рождении или в раннем возрасте. В большинстве своем это тяжелые заболевания, не поддающиеся полному излечению и, следовательно, сопрово­ждающие человека на протяжении всей его жиз­ни. Реже встречаются сиротские болезни, ставшие следствием инфекций, аллергических реакций, воздействия плохой экологической обстановки и прочего. Единого мирового стандарта, насколь­ко малораспространенным должно быть заболе­вание, чтобы считаться орфанным, не существует. Болезнь может быть редкой в одной этнической группе, но достаточно часто встречаться в другой.

Во многих странах критерии орфанности закре­плены законодательно. В США редкими призна­ются болезни, затрагивающие менее 200 тысяч граждан, или примерно одного из 1500 населения, в Японии – менее 50 тысяч, или одного из 2 500 жителей страны. В ЕС, Канаде и Австралии ред­ким считается один случай на 2 000 человек.

Несмотря на статус, общая численность диагно­стированных орфанных больных существенна: только в ЕС таких пациентов – более 30 млн. Сопоставимую цифру по США приводит амери­канский National Institutes of Health.

В 90‑е годы аналогичные документы были изданы в Сингапуре, Японии и Австралии. В Европе переломным в отношении орфанных препаратов стал 2000‑й год, когда была подписана директива ЕС №141/2000. Несмотря на то что за основу были взяты принципы американского закона, в евро­пейском документе появились свои регламенты: например, в категорию орфанных попадают толь­ко ЛС, а не медизделия и товары для диабетиков, что практикуется в США. Срок действия эксклю­зивных прав на орфанный препарат в ЕС дольше американского – 10 лет.

Власти США, стремясь сделать терапию доступ­нее, в 2013 году снизили цены на ряд препаратов, применяемых и в борьбе с орфанными заболе­ваниями, по программе 340B – для небогатых клиник и пациентов, проходящих по программам Medicare и Medicaid. Однако получилось так, что эта социальная мера пациентов с редкими забо­леваниями не коснулась: многие орфанные ЛС предназначены для лечения более распространен­ных заболеваний, и ценовая протекция затронула именно таких пациентов.

Среди многопрофильных препаратов значится, например, Ритуксан от Roche, который предна­значается как для терапии редкого гранулематоза Вегенера, так и для лечения пациентов с баналь­ным ревматоидным артритом, и приобретать препарат со скидкой будут именно последние.

ОРФАННОГО РАДИ

Российская история редких болезней гораздо ко­роче и скромнее мировой. Сам термин «орфанные заболевания» впервые был введен в обращение 1 января 2012 года, в момент вступления в силу закона №323‑ФЗ «Об охране здоровья граждан».

К орфанным отнесли болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч человек. Согласно официальной статистике, 300 тысяч россиян страдают орфанными заболева­ниями, общий перечень которых состоит из 230 по­зиций. Однако неофициально называются более удручающие цифры – от 1,5 до 5 млн человек.

Многократный разброс, наверное, можно объ­яснить – как новизной понятия, так и несовершенством диагностики, скрининга и в целом отсутствием учета пациентов, страдающих редкими болезнями (подробнее – в интервью руководителя Всероссийского общества редких заболеваний Ека­терины Захаровой на стр. 29).

Появление термина в федеральном законе позво­лило правительству издать первый программный документ – постановлением №403 от 26 апреля 2012 года был утвержден подготовленный еще Минздравсоцразвития «Перечень жизнеугрожа­ющих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокра­щению продолжительности жизни граждан или их инвалидности». В перечень редких заболева­ний, поддающихся терапии, вошли 24 нозоло­гии. Но обещанный регулятором федеральный регистр лиц, страдающих этими заболеваниями, до сих пор полноценно не ведется (подроб­нее – в блиц‑интервью экс‑врио руководителя Росздравнадзора на стр. 18).

Даже на условиях полноценного субсидирования, считают эксперты, децентрализация орфанной программы сразу сделала ее неэффективной.

Осложняет ситуацию и затянувшееся рассмо­трение поправок в закон «Об обращении лекар­ственных средств» №61‑ФЗ: изменения, дающие орфанным препаратам преференции, подготовле­ны, но пока не приняты.

Впрочем, и принципиальный вопрос – передачи финансирования помощи гражданам, страдаю­щим редкими заболеваниями, с регионального на федеральный уровень – в парламенте наверня­ка рассмотрят, справедливоросс Андрей Озеров внес в Госдуму соответствующий законопроект.

ДОРОГОЕ НА ДВОИХ

В 2013 году объем лекарственных закупок по нозологиям из «Перечня 24» составил 8,75 млрд рублей. Дистрибьюторов орфанных препаратов не так много – согласно подсче­там, произведенным VM совместно с Headway Company, чуть более полутора сотен. В то же вре­мя на ТОП100 приходится 99,9% всех поставок. И лишь два игрока могут назвать совокупную стоимость взятых ими контрактов солидной. На первом месте – компания Александра Апа­зова «Фармимэкс», собравшая в прошлом году больше половины всей суммы за поставки орфанных ЛС – 4,81 млрд рублей, с минимальной – лишь 0,22% – уступкой от начальной цены. Да и в целом регионам на закупке ЛС от редких болезней сэкономить не удалось, общее сниже­ние начальных цен аукционов составило менее 1% (продолжение на стр. 28).

На втором месте – «Фармстандарт», вовсе не двигавшийся в цене и собравший почти 2,6 млрд рублей. Ровно на эту сумму компания Виктора Харитонина поставила рекомбинантный фактор свертывания Коагил‑VII (МНН: эптаког альфа [активированный]). Вклад других дистрибьюторов в поставки этого ЛС незначителен – примерно 110 млн рублей. Весомое участие «Фармстандарта» в аукционах по поставке Коагила‑VII не случайно: выпускает препарат его стопроцентная «дочка» – ЗАО «Генериум». По тому же МНН был закуплен еще один препарат – Новосэвен от Novo Nordisk, но по сравнению с Коагилом‑VII стоимость этой поставки была в 20 раз скромнее – 242 млн рублей. На двоих «Фармимэкс» и «Фармстандарт» выиграли контракты на общую сумму в 7,41 млрд рублей, забрав 85% совокупной стоимости всех разыгранных лотов. Остальные восемь дистрибьюторов из ТОП10 суммарными усилиями не добрались и до отметки в 1 млрд рублей. Если посмотреть на карту поставок, то и здесь безусловным лидером выступает «Фармимэкс», сохранивший за собой первенство в 39 из 74 проводивших торги регионов. На второй позиции – «Р‑Фарм», обогнавший соперников в восьми регионах и в целом выручивший на орфанных ЛС около 160 млн рублей. «Фармимэкс» лидирует и по линии МНН, которых в нынешнем орфанном списке всего 15. Не участвовала компания в аукционе по закупке препаратов с МНН: эптаког альфа [активированный] – по понятным причинам и еще в нескольких из‑за незначительности ценового веса лотов. У большинства закупавшихся в 2013 году орфанных препаратов нет аналогов, поэтому многим МНН соответствовало лишь по одному торговому наименованию. Помимо уже упомянутого МНН: эптаког альфа [активированный] с Коагил‑VII и Новосэвен, в ряду исключений – кальцитонин. Это МНН представляют четыре препарата – Вепрена (ООО «Натива»), Алостин (Apotex), Миакальцик (Novartis Pharma) и Остеовер (ОАО «Верофарм»). По объему закупок за МНН: эптаког альфа [активированный] следует МНН: идурсульфаза (Элапраза от Shire Human Genetic Therapies Inc) с показателем 1,59 млрд рублей. Третью позицию с 1,49 млрд рублей занимает МНН: экулизумаб (Солирис от Alexion Pharma). За ним с небольшим отрывом следует МНН: имиглюцераза (Церезим от Genzyme), собравшее 1,34 млрд рублей. Объемы закупок препаратов с остальными МНН ощутимо меньше. Список производителей закупленных орфанных препаратов состоит всего из 11 позиций. Три из них занимают российские компании – «Натива», «Верофарм» и, конечно, «Генериум», благодаря внушительному вкладу которого доля отечественных препаратов в совокупной стоимости закупок составляет почти треть.

«ПЕРЕЧЕНЬ 24» – ЗАСЛУГА ТАТЬЯНЫ ГОЛИКОВОЙ»

Как начинался орфанный госпроект

Текст: Ольга Макаркина

Бывший врио руководителя Росздравнадзора Елена Тельнова объяснила VM, поче­му пациенты, страдающие редкими заболеваниями, не получают гарантированную государством помощь в полном объеме.

– Программа рождалась на ваших глазах, как вы оцениваете ее эффектив­ность?

– По сути, программы никакой нет, и о ее эф­фективности судить пока еще рано. Однако в этом направлении за послед­нее время есть значитель­ные подвижки. Главная же проблема в том, что лекарственным обеспече­нием терапии орфанных заболеваний, к сожале­нию, занимаются исключительно регионы, при этом никакого дополни­тельного финансирования им никто на это не выде­лил. И на эту совсем не де­шевую помощь у многих субъектов денег нет.

– Так как же, по идее, может работать система поддержки таких людей?

– Перечень из 24 редких заболеваний – всего лишь список. На мой взгляд, ос­новополагающим должен был стать регистр пациен­тов, страдающих орфанны­ми заболеваниями: необ­ходимо понимание числа больных, их состояния, наличия или отсутствия эффективной терапии и зарегистрированных препаратов. Когда мы за­мышляли программу «Семь нозологий», мы начали с реестра пациентов, нуж­дающихся в дорогостоящих препаратах. Причем один реестр мы самостоятельно составили по оценкам ре­гиональных министерств, а другой – с помощью западных компаний, знающих аудиторию своих пациентов. Наложив эти перечни, мы посмотрели, насколько они совпадают и разнятся, произвели под­счеты – так была основана система госпрограммы, которая сегодня эффектив­но работает.

«Перечень 24» формиро­вался по схожему принци­пу, но развития программа не получила. До сих пор Минздрав, обещавший вот‑вот разработать порядок составления регистра пациентов, ничего не сделал. Многие орфанные заболевания лечатся симптоматически, по большинству из них, к сожалению, вообще нет препаратов. И подход по‑прежнему остается формальным – переда­ли проблемный сегмент гособязательств субъ­ектам, а те пусть сами разбираются. И никто тол­ком не посчитал, а может быть, федеральный центр вполне способен взять на себя финансирование наиболее затратной ча­сти орфанной госпрограм­мы. Понятно, что сегодня с бюджетом у нас не все так хорошо, как было раньше. Но очевидно, что какие‑то вопросы, имен­но ради эффективности расходов, нужно решать на федеральном уровне.

– Но ведь по ряду орфан­ных заболеваний есть эффективные зарубеж­ные препараты, перспективные разработки, не получившие пока про­изводственных лицензий, или лекарства, не зареги­стрированные в России. Почему эти лончи у нас не проходят?

– Невыгодно. Орфанные препараты – дорогие, и по­требность в них не очень большая, при этом нет уверенности в стабиль­ных поставках. И если бы фармацевтические ком­пании знали, что закупка их препарата будет гаран­тирована в определенном объеме, то, наверное, у них бы и отношение к нашему рынку было другим. А кто будет регистрировать пре­парат в России, если один регион просит закупить препарат для одного или двух больных, а другой регион вообще игнорирует проблему – по бедности или недосмотру. А что завтра будет, вообще не­известно.

Да, существует возмож­ность приобретения незарегистрированных препаратов [порядок ввоза незарегистриро­ванных ЛС определен постановлением прави­тельства от 29 сентября 2010 года № 771. – VM]. Но это единичные случаи. Либо препарат приобре­тает и ввозит благотво­рительный фонд, либо лекарство предоставляет компания‑производи­тель, либо клиника закупает его для своих пациентов. Для такой неритмичной, случай­ной поставки компания не станет тратиться на регистрацию препа­рата в России, проще предоставить по запросу незарегистрированный.

Повторю, необходима стабильность в закуп­ках. Я говорю про цен­трализованную закупку, и необязательно через Минздрав. Регулятор дол­жен выполнять свою основную функцию: формулировать политику охраны здоровья граждан, выраба­тывать нормативную базу, выстраивать действенную систему медицинской и ле­карственной помощи, раз­рабатывать и утверждать технологии этих процессов, а не скатываться к выпол­нению роли закупочного агентства.

– То есть в регионы ор­фанную программу нельзя было отдавать даже на условиях полноценного субсидирования?

– Объясню, почему нельзя. Как правило, число больных и, как следствие, потреб­ность в препаратах – неболь­шие. Размывать этот бюджет и функционал по террито­риям невыгодно. Да, регион получит деньги, но не факт, что закупит необходимое, хотя деньги могут поступить целевым назначением. Я говорю не про все реги­оны. К сожалению, в ряде регионов такая ситуация наблюдается.

– Так как же обеспечить фармакотерапию пациен­тов с орфанными заболе­ваниями?

– Определить четко потреб­ность, составить регистр, определить объемы закупок и отдать все это в феде­ральный центр. Включить определение орфанных заболеваний в закон – мало, хотя, конечно, очень важно. Причем это было сделано еще при прежнем мини­стре – Татьяне Голиковой. Как и «Перечень 24» – ее заслуга. Необходимо дви­гаться дальше.

Источник